BH30071: Estudio para evaluar la efectividad y seguridad de emacizumab profiláctico frente a no profilaxis en pacientes con hemofilia A sin inhibidores. (HAVEN3)

El objetivo último del tratamiento para los pacientes con hemofilia A es la restauración continua de la actividad casi normal del FVIII. De hecho, se adoptó una profilaxis efectiva como la aproximación deseada. A pesar de la disponibilidad de agentes del FVIII los pacientes y sus cuidadores se enfrentan a retos significativos. Debido a la carga asociada con la terapia, una gran proporción de pacientes no acepta la profilaxis continua, y hay una necesidad no cubierta de encontrar una aproximación que permita a la mayor parte de los pacientes adoptar una profilaxis efectiva. En parte debido a la adherencia y en parte debido a las bajas concentraciones mínimas, la profilaxis solo reduce y pospone pero no elimina la morbilidad a largo plazo. Los datos clínicos y no clínicos relacionados con emicizumab apoyan una evaluación del riesgo beneficio positiva.

No se han observado cambios toxicológicos relevantes atribuibles a la administración subcutánea (a dosis hasta un máximo de 30 mg/kg semanales) o intravenosa (a dosis hasta un máximo de 100 mg/kg semanales). En los estudios fases I/II, no se vieron acontecimientos adversos tromboembólicos o de hipersensibilidad sistémica. La mayor parte de los acontecimientos adversos fueron leves, siendo el más común las reacciones en el lugar de la inyección y la mayor parte de los acontecimientos adversos se consideraron no relacionados con emicizumab.