BH29884: Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de emicizumab profiláctico versus no profilaxis en participantes con hemofilia A con inhibidores (HAVEN1)

Para los pacientes con hemofilia A a los que se les ha diagnosticado la presencia de inhibidores, la erradicación permanente de los inhibidores es el objetivo último. Dicho objetivo se puede alcanzar mediante la administración intensiva de FVIII durante un elevado número de meses con inducción de inmunotolerancia (IIT), un método que resulta exitoso en aproximadamente un 60%-80% de los pacientes con inhibidores tratados. Pero aquellos pacientes con inhibidores que no puedan erradicarlos o que no sean candidatos para IIT deberán emplear agentes by- pass para tratar o prevenir las hemorragias. Desafortunadamente, el efecto hemostático de los agentes by-pass es inestable en comparación con el de los concentrados de FVIII. Dado que la gestión de la hemostasia puede resultar compleja en adultos y niños con inhibidores, existe la necesidad urgente de disponer de fármacos que sean más fiables a nivel de eficacia, presenten una mayor semivida y reduzcan la carga del tratamiento para prevenir las hemorragias en pacientes con hemofilia A con inhibidores. Los datos clínicos y preclínicos relacionados con RO5534262 disponibles hasta la fecha apoyan la evaluación positiva de riesgos y beneficios.

Dada la importante necesidad médica no satisfecha en pacientes con hemofilia A con inhibidores de FVIII y evaluación positiva de riesgos y beneficios, se indica aquí el inicio de un estudio de confirmación de Fase III más amplio.